FDA批准罕见的遗传性酶失调症的治疗金沙网站所有网址:,FDA批准Vimizim用于治疗Morquio

FDA授予此申请指定快速通道,其目的是加速开发和审查旨在治疗严重疾病的药物,初步证据显示有可能解决尚未满足的医疗需求。Mepsevii还被选定为OrphanDrug,提供激励制度,以协助和鼓励稀有疾病药物的发展。

FDA上周在其官网发布关于批准Vimizim(elosulfase
alfa)用于治疗粘多糖贮积症IVA型的公告。Vimizim是美国FDA第一个批准用于治疗Morquio
A综合征的药物。该药由位于加州诺瓦托的BioMarin生物制药公司进行销售。

FDA要求生产厂家进行上市后研究,以评估该产品的长期安全性。

值得注意的是Vimizim对5岁以下患儿的疗效尚未明确。部分接受Vimizim注射的患者出现了严重过敏反应,FDA为此对其标示了黑框警告。

赞助商目前正收到一份旨在鼓励开发新药和生物制剂以预防和治疗罕见小儿疾病的项目下的罕见儿科疾病优先审查证。该证可在日后由赞助商兑换,获得针对不同产品的后续营销申请的优先审查。自项目开始以来,这是FDA发布的第十二项罕见儿科疾病优先审查证。

在临床试验期间,使用Vimizim进行治疗的患者出现了常见的药物副作用,包括发烧,呕吐,头痛,恶心,腹痛,发冷和疲劳等。

该批准强调了各机构正致力于为罕见疾病患者提供治疗,FDA药物评估与研究中心药物评估三分部负责人JulieBeitz,M.D.谈到,在获得该批准之前,患有这种罕见遗传性疾病的患者没有经过专业批准的治疗方案。

临床试验显示,Vimizim在176名年龄介乎5至57岁Morquio
A综合征患者中显示出积极的疗效。在6分钟步行距离试验中,服用Vimizim的患者的表现明显优于安慰剂对照组,平均步行距离比安慰剂对照组多22.5米。

MPSVII是一种及其罕见的遗传性疾病,且影响着全球不到150名患者。该疾病的特征在患者之间差别很大,但大多数患者随着年龄变化都存在更加明显的各种骨骼异常,包括身材矮小。受影响的个体也可能出现心脏瓣膜异常、肝脏、脾脏肿大、气道狭窄,从而导致肺部感染和呼吸困难。MPSVII患者的预期寿命取决于症状的严重程度。一些受影响的个体在婴儿期就无法幸存,而另一些则可能生活到青春期或成年期。心脏病和气道阻塞是MPSVII患者死亡的主要原因。另,受影响的个体可能出现发育迟缓和智力残疾。MPSVII是由缺乏-葡糖醛酸糖苷酶引起的溶酶体贮积症,可导致身体细胞中有毒物质的异常累积。Mepsevii是一种酶替代疗法,通过替代缺失的酶起作用。

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2017年11月15日,美国食品药品管理局批准了Mepsevii用于治疗被称为VII型粘多糖贮积症的遗传性代谢疾病的小儿和成人患者,该病也被称为Sly综合征。MPSVII是一种及其罕见的进行性疾病,会影响大多数组织和器官。

常见症状:角膜混浊 驼背

最常见的副作用包括输注部位反应、腹泻、皮疹和过敏反应。

Morquio
A综合征是一种由于半乳糖-6-硫酸酯酶缺乏而引起的罕见常染色体隐性遗传溶酶体贮积症。GALNS的缺失导致了人体骨骼的成长发育出现问题,而Vimizim可作为GLANS酶的替代物,可以改善骨发育,生长和移动的代谢途径。目前美国大约有800例Morquio
A综合征患者。

Mepsevii的安全性和有效性体现在临床试验和扩大获取方案中,共招募了23名5个月至25岁的患者。患者接受Mepsevii治疗,剂量高达4mg/kg,每两周一次,长达164周。主要通过对10名能进行六分钟步行测试的患者来评估疗效。24周后,相对于安慰剂行走距离的平均差异是18米。另一项长达120周的随访可见,3名患者有持续改善,其他患者较稳定。Mepsevii开发项目中的两名患者的肺功能有明显改善。总体而言,如果没有治疗,观察到的结果将无法被预料到。Mepsevii对MPSVII中枢神经系统表现的影响尚未确定。

Vimizim是第一个通过FDA罕见儿科疾病优先审查的药物,FDA此举旨在鼓励儿科罕见疾病治疗领域的发展。FDA药品审批研究中心Andrew
E.
Mulberg副主任医师表示,Vimizim获优先审查资格突显FDA为罕见病患者提供治疗机会的承诺。在这个药物没获审批之前,Morquio
A综合征患者还没有明确的药物治疗方案。

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